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CRISPR 염기 편집으로 겸상적혈구병 완치 — 임상 1상 결과

MIT와 Broad Institute 공동 연구팀이 개발한 CRISPR 염기 편집 기술로 겸상적혈구병 환자 12명 전원에서 정상 헤모글로빈 수치를 회복했습니다. 절단 없는 단일 염기 교정으로 안전성을 대폭 높였습니다.

Broad Institute 연구팀이 지질 나노입자(LNP)를 통해 프라임 편집 도구를 생쥐 간에 직접 전달해 PKU(페닐케톤뇨증) 돌연변이를 정확히 수정하는 데 성공했습니다. 생체 내 프라임 편집 최초 사례입니다.

DNA를 자르지 않고 유전자 '스위치'만 조절하는 후성유전체 편집(CRISPRa/CRISPRi)이 겸상적혈구병, 파킨슨병 동물 모델에서 치료 효과를 보였습니다. 영구적 DNA 변화 없이 가역적 치료가 가능해집니다.

Editas Medicine과 UT Southwest 공동 연구팀이 AAV를 이용해 CRISPR-Cas9을 근육에 전달, 뒤센 근이영양증 환자 8명에서 디스트로핀 단백질을 회복시키고 근력을 개선했습니다.